Kemična industrija

Francosko biotehnološko malo podjetje se pripravlja na pridružitev konzorciju EIC Pathfinder v okviru izziva »Biotehnologija za zdravo staranje«. Podjetje je specializirano za razvoj vsestranske platforme ligandov, zasnovane za reševanje delovnega paketa »terapevtska dostava zdravil«. Ta tehnologija se osredotoča na inovativne preventivne ali terapevtske posege, ki delujejo na značilnosti staranja. Platforma odpravlja ključno znanstveno vrzel: pri mnogih trenutnih terapijah le 1 % do 3 % učinkovine doseže svoj znotrajcelični cilj zaradi omejene prepustnosti ali sistemske toksičnosti. Glikoinženirski ligandi podjetja izboljšajo receptorsko posredovano absorpcijo in znotrajcelični promet, pri čemer so posebej usmerjeni na receptor manoze-6-fosfata (M6PR). Ta pristop omogoča natančno ciljanje tkiv zunaj jeter, kot so kosti, mišice, srce, prostata ali debelo črevo. Tehnologija je zelo modularna in jo je mogoče vgraditi v različne terapevtske spojine, vključno z encimi, protitelesi, ASO ali orodji za urejanje genov. Z več kot 10 leti strokovnega znanja na področju glikokemije in trdnim portfeljem intelektualne lastnine malo podjetje zagotavlja natančen nadzor nad procesom konjugacije in karakterizacije. Podjetje želi svoje strokovno znanje vključiti v projekt z visokim tveganjem in visokim dobičkom do roka oktobra 2026. Prednosti in inovacije: Predlagani ciljni ligandi omogočajo receptorsko posredovano absorpcijo in znotrajcelični transport, s čimer odpravljajo glavno ozko grlo v razvoju naprednih zdravil. V primerjavi s pasivnimi ali nespecifičnimi strategijami ciljanja ligandi, ki ciljajo na receptor manoze-6-fosfata (M6PR), ponujajo več ključnih prednosti: • Učinkovit celični privzem: Omogoča hitro receptorsko posredovano internalizacijo (<15 min) in transport skozi endo-lizosomsko mrežo, tudi za velike strukture (na stotine nanometrov). • Visoka stabilnost: Ligandi so neobčutljivi na fosfataze, za razliko od naravnega liganda M6P, kar zagotavlja odlično stabilnost v krvi. Poleg tega povezovalec ostane stabilen v krvi več kot 21 dni. • Odličen varnostni profil: Ligandi so majhni, neimunogeni in netoksični. Inženiring glikoproteinov (npr. encimov ali protiteles) s temi ligandi ne povzroči specifičnih imunskih odzivov, niti po večkratni intravenski aplikaciji. • Preprosta in prilagodljiva konjugacija: Pristop kemije klikov brez bakra je enostaven za izvedbo, ponovljiv in že na voljo v proizvodnem obsegu pred dobro proizvodno prakso (GMP). • Visoka vsestranskost: Združljiv z več molekularnimi formati (PEG, peptidi, sladkorji, beljakovine) in primeren za strategije dvojnega ciljanja. • Široka terapevtska uporabnost: Učinkovit za dostavo izven jeter, kot je bilo dokazano z dostavo rekombinantnih encimov, in uporaben tako za terapevtske kot diagnostične sisteme. Pričakovana vloga partnerja: Francosko malo in srednje veliko podjetje išče obstoječi konzorcij ali partnerje za oblikovanje novega za izziv Horizon Europe EIC Pathfinder. Podjetje namerava delovati kot partner, odgovoren za delovni paket »dostava terapevtskih zdravil«, in ne želi imeti vloge koordinatorja. Za dokončanje konzorcija se posebej išče naslednje strokovno znanje: 1. Bioterapevtiki proti staranju: Akademske skupine ali mala in srednje velika podjetja, ki razvijajo inovativna sredstva (npr. mRNA, koristne tovore za urejanje genov ali rekombinantne encime), ki zahtevajo sistem za natančno dostavo za povečanje klinične učinkovitosti. 2. Biomarkerji in validacija: Raziskovalne ustanove, ki so sposobne zagotavljati in validirati biomarkerje staranja za merjenje konkretnega učinka terapevtskega posega. 3. Klinično strokovno znanje: Zdravniki ali bolnišnice z dostopom do longitudinalnih kohort starejših bolnikov za validacijo ciljev in oceno klinične ustreznosti. Posebej potreben je koordinator, ki bo vodil oddajo predloga. Partnerji iz akademskih krogov in industrije so dobrodošli, da prispevajo k temu visoko učinkovitemu raziskovalno-razvojnemu projektu.